Cobaia: os participantes em ensaios clínicos correm risco

Nós falamos muito sobre medicina baseada em evidências.com base nos resultados de estudos clínicos - mas poucos entendem como esses estudos são conduzidos e o que eles significam para os próprios participantes. Um parece ser um laboratório futurista com muitos sensores, outro parece que a pesquisa é antiética ou perigosa, porque você pode obter um placebo em vez de uma cura para o câncer. Descrevemos quais mecanismos protegem pacientes de ensaios clínicos e por que as pessoas vão participar deles.

Quem pesquisa e porque

Estudos farmacológicos em grande escala são mais frequentemente conduzidos por empresas farmacêuticas que os criam - isso é necessário, porque sem estudar a eficácia e a segurança, ninguém nos permitirá registrar um medicamento. Desde o momento da criação de uma nova molécula até o registro bem-sucedido, são necessários cerca de quinze anos e, em vários estágios, dezenas de milhares de outras substâncias são eliminadas, o que não se tornará drogas. Após longo trabalho no laboratório, começam os estudos pré-clínicos - em animais e in vitro, por exemplo, em culturas de células. O conjunto padrão é o estudo da toxicidade, efeitos em vários órgãos e tecidos, efeitos na fertilidade, teratogenicidade, carcinogenicidade e outros parâmetros. Finalmente, depois de coletar dados suficientes, a empresa começa a conduzir estudos clínicos, isto é, estudar como um potencial medicamento funciona no corpo humano.

Este é um momento emocionante para a empresa farmacêutica: você pode confiar em dados teóricos tanto quanto quiser, mas ninguém sabe como o corpo humano reagirá à introdução de uma nova substância. Os estudos clínicos da primeira fase (os primeiros, incluindo o primeiro em humanos, o primeiro em humanos) são geralmente conduzidos com a participação de voluntários saudáveis. Nesta fase ainda não é para determinar a atividade no tratamento da doença, é sobre o estabelecimento de segurança básica. Os estudos da primeira fase são os únicos pelos quais os participantes são pagos. Na maioria das vezes, homens jovens e saudáveis ​​são selecionados para eles - e para alguns deles a participação na pesquisa torna-se uma importante fonte de renda (podemos falar de valores entre 200 e 300 dólares por dia).

As fases seguintes, a segunda e a terceira, já estão próximas da vida real. A terceira fase da pesquisa tem como objetivo coletar dados sobre a eficácia do medicamento, para que possa finalmente ser registrado, portanto, pacientes com doenças específicas estão envolvidos nele. Se estamos falando de doenças comuns como a asma, o número de participantes pode ser de dezenas de milhares em todo o mundo. Ao mesmo tempo, para participar do estudo não precisa estar em um laboratório especial - ele pode oferecer o médico assistente em uma clínica ou hospital comum; na Rússia, estudos são realizados em centenas de instituições médicas em diferentes cidades.

Em 2013, fui diagnosticado com câncer de mama. Fizemos uma cirurgia, depois a quimioterapia e a radioterapia estavam à frente. No centro de oncologia me ofereceram um estudo clínico de um medicamento desenvolvido para reduzir os efeitos colaterais da quimioterapia - ou seja, para que os pacientes não vomitassem, para que não apresentassem fadiga grave e saúde péssima. Eu concordei sem hesitar, e não tentei uma nova droga: eu simplesmente entendi que dentro da estrutura do estudo, a quimioterapia seria da melhor qualidade, com medicamentos originais, e não genéricos. Como resultado, a droga em si estudou perfeitamente me adequou, o efeito foi bom. Eu sei que agora está registrado e vendido.

Como conseguir condições ideais

Isso é difícil de acreditar, mas mesmo se o estudo for realizado em centenas de clínicas em todo o mundo, em países onde diferentes idiomas são falados e às vezes diferentes padrões de tratamento e diagnóstico são usados, todos os processos, procedimentos e registros de dados são padronizados. Para este propósito, o protocolo - o principal documento de pesquisa - descreve os detalhes mais refinados; Se for necessário medir a pressão e o pulso após a pessoa tomar o medicamento, o protocolo indicará o tempo exato da medição - por exemplo, após um, três ou cinco minutos. Tudo isso não significa que não haja violações - mas verificações constantes podem reduzir o risco ao mínimo, e a análise dos dados também leva em conta o risco de erros.

Em ensaios clínicos, absolutamente tudo o que acontece com o paciente é registrado - independentemente de os eventos parecerem ser "efeitos colaterais" do medicamento em estudo. Um corte durante o barbear pode ser atribuído à pressa, e uma fratura causada por uma queda na rua pode ser atribuída a um infeliz acidente; mas se todos os incidentes forem registrados, pode ficar claro que os cortes se tornaram freqüentes, porque a droga causa tremores nas mãos e as fraturas estarão associadas à maior fragilidade dos ossos.

Foi assim que se descobriu que o sildenafil (uma droga que agora é usada para tratar a disfunção erétil) ajuda a manter uma ereção - esta droga foi desenvolvida para o tratamento da angina pectoris. Os efeitos cardiológicos não foram muito bons, mas os pacientes falaram tão freqüentemente sobre melhorar a função sexual que foi impossível ignorar este fato. A empresa assumiu o desenvolvimento do sildenafil em um perfil completamente diferente - e isso foi uma revolução no mundo farmacêutico, quando todos começaram a falar sobre a indústria de "remédios para o estilo de vida". Uma história semelhante aconteceu com o minoxidil: foi estudado em pacientes com hipertensão arterial, quando se descobriu que estimula o crescimento do cabelo; Como resultado, o medicamento foi registrado para o tratamento da calvície.

Eu tenho participado no estudo de uma droga para o tratamento da esclerose múltipla pelo quarto ano. Em algum momento, minha terapia habitual parou de funcionar, e a escolha foi essa: ou mudar para remédios nacionais nos quais eu não confio (e que não diferem muito do que recebi) ou para participar de um estudo clínico de um medicamento de nova geração. Eu confio no meu médico, ele explicou tudo bem e eu concordei. O efeito é muito bom, meu bem-estar melhorou, sou ativo, jogo tênis. Eu quero continuar a tomar este remédio, embora certamente seja muito caro(As empresas farmacêuticas geralmente dão aos pacientes a oportunidade de continuar recebendo o medicamento após o término do estudo até que ele esteja disponível, por exemplo, como parte do programa MHI. - Ed.).  

Ética e Design

Talvez os principais mitos sobre ensaios clínicos sejam "o médico não tem idéia do que o paciente está recebendo", "você pode obter um placebo em vez de uma droga vital", "uma pessoa pode nem saber que está experimentando algo nele". Mas, na realidade, este não é o caso - e se as violações ocorrem e não permanecem ocultas. A chave para qualquer pesquisa é o consentimento informado do paciente; Geralmente, uma pessoa recebe um documento de várias páginas, onde a pesquisa é descrita em palavras simples e compreensíveis, e pode facilmente estudá-la em casa, discutir a situação com parentes e depois fazer as perguntas restantes ao médico. Antes da assinatura do termo de consentimento, nenhum procedimento de pesquisa pode ser conduzido.

Quanto aos médicos que não sabem o que o paciente está recebendo, um método duplo-cego realmente significa que nem os participantes nem os pesquisadores sabem que tipo de terapia está sendo realizada. Mas ao mesmo tempo todas as opções possíveis são conhecidas; Pode haver dois ou mais deles, eles podem incluir um placebo, um medicamento em estudo em doses diferentes ou alguns medicamentos já conhecidos. Sabe-se de antemão que efeitos e reações provavelmente serão esperados. Existem critérios para os quais o tratamento pode e deve ser cancelado e, para situações de emergência, há uma oportunidade de descobrir exatamente o que foi usado para um participante em particular.

O placebo nem sempre é usado: em situações em que há uma terapia efetiva registrada, seria antiético deixar o paciente sem tratamento. Se tal terapia não existe, mas já em um estágio inicial do estudo, verifica-se que a nova droga é claramente eficaz, o curso da pesquisa pode mudar, de modo que todos os participantes recebam o tratamento necessário. A pesquisa também é um monte de checagens: a qualidade dos dados coletados é constantemente monitorada, a presença ou ausência de violações e a ética. Se existem novos dados importantes, eles são reportados a todos os pesquisadores do mundo, notificando ao mesmo tempo os comitês de ética. Se mudanças forem feitas no estudo, os pacientes definitivamente descobrirão sobre eles, que devem novamente dar um consentimento por escrito para continuar participando (ou abandoná-lo). Qualquer participante pode sair do estudo a qualquer momento sem explicar os motivos.

Benefício e dano

Todos os riscos possíveis são explicados aos pacientes com antecedência - incluindo o risco de reações indesejadas imprevistas que nunca foram observadas antes, ou complicações como hematomas ou dor após a ingestão de sangue de uma veia. Cada participante deve receber um seguro que cubra qualquer dano causado, caso ocorra. Dinheiro para participação em pesquisa não paga (exceto para a primeira fase em voluntários sadios), mas eles freqüentemente compensam, por exemplo, o custo de transporte ou comida enquanto estiver na clínica.

Às vezes, nenhum benefício pessoal é previsto para o paciente - e eles também escrevem sobre isso na forma de consentimento informado, oferecendo-se para contribuir com a ciência e, possivelmente, para fazer um trabalho útil para a medicina do futuro. No entanto, os benefícios muitas vezes são óbvios, e não apenas devido à eficácia de um novo medicamento. Os participantes da pesquisa recebem maior atenção, exames mais regulares, exames de sangue e urina em laboratórios internacionais (amostras de sangue de toda a Europa, incluindo a Rússia, podem ser enviadas, por exemplo, para a Suíça ou Bélgica).

Onde posso encontrar um estudo adequado

O principal banco de dados de pesquisa clínica mundial é o clinicaltrials.gov, onde você pode filtrar sua pesquisa, inclusive por nomes de doenças e de países; A pesquisa realizada na Rússia também é coletada no site clinical-trials.ru. Outras opções são os sites de grandes empresas farmacêuticas, a maioria das quais tem páginas russificadas e a capacidade de pesquisar pesquisas clínicas sobre doenças individuais.

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